Selon la résolution sur les maladies rares adoptée par la 78e Assemblée mondiale de la santé, plus de 7 000 maladies rares ont été recensées, affectant plus de 300 millions de personnes dans le monde. Environ 70% des maladies rares surviennent chez les enfants, la plupart ayant des causes héréditaires, une évolution chronique, complexe et nécessitant un traitement et des soins à vie.
Selon les données du ministère de la Santé, 6 millions de Vietnamiens vivent avec environ 100 maladies rares, dont 58% sont des enfants, et de nombreux enfants meurent après une détection tardive. Non seulement difficiles à diagnostiquer, les maladies rares constituent également un fardeau financier très important pour les patients et leurs familles.
Les maladies rares, courantes et typiques au Vietnam, telles que la hamophilie: les patients manquent de facteurs de coagulation, sont sujets aux saignements.
Hémolyse congénitale (thalassemie): Maladie héréditaire courante, provoquant une anémie chronique.
Groupe de troubles du stockage lysosomal: Y compris les maladies de Pompe, Gaucher, Fabry, MPS... affectant le développement physique et intellectuel.
Maladie de peau sèche pigmentée (Xeroderma Pigmentosum): Une maladie étrange qui provoque des ulcères cutanés, fréquente dans certaines petites zones.
Autres maladies: Maladie de Wilson (syndrome du cuivre), sclérose en plaques, myasthénie, lupus érythémateux et cancers rares chez l'enfant
Selon le Dr Nguyen Trong Khoa - Directeur adjoint du Département de la gestion des examens et des traitements médicaux (Ministère de la Santé), au Vietnam, le parcours diagnostique moyen dure jusqu'à 7 ans. Ces chiffres soulèvent une exigence urgente: les maladies rares doivent être considérées comme une priorité dans la planification de la politique nationale de santé, et non plus comme une histoire isolée de chaque spécialité. Le traitement des maladies, la résolution du problème des maladies rares nécessite un cadre juridique solide et une coordination étroite entre les parties prenantes.
L'un des plus grands goulots d'étranglement actuels est le coût du traitement. Les médicaments rares sont souvent très chers, dépassant la capacité de paiement de nombreuses familles. Actuellement, les experts proposent 4 groupes de solutions clés: perfectionner la législation; étendre le fonds d'assurance maladie; appliquer un mécanisme de partage des risques; et renforcer la socialisation des ressources.
Au cours de la période écoulée, le cadre juridique pour les maladies rares s'est progressivement achevé. La loi sur la pharmacie de 2016 a élaboré une liste de médicaments rares; la circulaire 01.2025 guidant la loi sur l'assurance maladie stipule que les personnes atteintes de maladies graves et rares ne sont pas tenues de suivre les procédures de transfert.
En 2025, le ministère de la Santé a publié le Plan d'action national et a créé le Comité de pilotage pour le renforcement de la gestion des maladies rares au Vietnam. Cependant, la capacité de diagnostic au niveau inférieur est encore limitée; les tests spécialisés ne sont pas uniformes; le fardeau financier pèse toujours lourdement sur les familles des patients.
Le 28 février 2026 a été choisi par l'Organisation européenne des maladies rares (EURORDIS - Rare Diseaes Europe) comme Journée internationale des maladies rares car c'est le mois le plus rare de l'année - le seul mois sans 30 ou 31 jours, avec le message "Vous pouvez faire plus que ce que vous pouvez imaginer".
L'objectif à long terme de la campagne "Journée des maladies rares" est d'obtenir une égalité d'accès au diagnostic, au traitement et aux soins de santé pour les personnes touchées par une maladie rare.
