Il est a noter que 58 % des maladies rares apparaissent chez les enfants car la plupart sont d'origine genetique et 30 % des enfants atteints de maladies rares meurent avant l'age de 5 ans faute de traitement rapide. La plupart des maladies rares actuelles n'ont pas de traitement. De nombreux patients doivent dependre de therapies de soutien et de controle des symptomes pour ameliorer leur qualite de vie.
Pendant de nombreuses annees les maladies rares ont toujours ete un defi medical pour les familles de patients pediatriques atteints de maladies rares car le fardeau du traitement est 5 a 10 fois plus lourd que les maladies courantes. Par exemple la maladie de Pompe a de graves consequences sur la sante et necessite un protocole de traitement specifique. Le taux de morbidite est de 1/40 000 a 1/140 000 peut etre de 1/200 000 (selon la region).
Pompe est une maladie rare hereditaire due a une carence en enzyme acide alpha glucosidase qui provoque des troubles neurologiques des muscles provoquant une invalidite progressive voire la mort en raison d'une insuffisance cardiaque precoce. Les enfants atteints de cette maladie doivent recevoir des medicaments toute leur vie toutes les 1 a 2 semaines pour maintenir leur sante le coût total pouvant atteindre des milliards de dongs par an. En particulier de nombreux enfants malades dans la province lorsqu'ils sont detectes malades doivent etre deplaces
Cependant tous les enfants atteints de maladies rares n'ont pas la chance d'etre diagnostiques correctement et a temps pour avoir la possibilite de vivre en bonne sante. De nombreuses familles avec des enfants atteints de maladies rares sont dans des situations tres difficiles tandis que le coût des therapies de traitement des maladies rares est trop eleve et necessite un traitement a long terme ce qui rend tres difficile l'acces aux medicaments de traitement. De plus la sensibilisation de la population au risque de maladies et de maladies est encore limitee. Par consequent aucun changement
A partir de 2025 le Vietnam a enregistre de nombreux signaux positifs systematiques lorsque les maladies rares ont commence a etre placees au centre de la strategie de sante nationale. L'une des etapes les plus claires decoule de la date de creation du 'Comite de pilotage pour le renforcement de la gestion des maladies rares' conformement a la decision 337/QD-BYT du 25 janvier 2025 du ministre de la Sante. Le 'Comite de pilotage pour le renforcement de la gestion des maladies rares' jouera un role de
Parallelement aux efforts visant a renforcer l'appareil administratif de ce secteur le secteur de la sante perfectionne egalement progressivement les politiques relatives aux maladies rares. Recemment le ministere de la Sante et l'Association generale de medecine du Vietnam ont coordonne une table ronde scientifique pour mettre en œuvre le 'Plan d'action national pour la gestion des maladies rares 2025-2026' le 16 septembre 2525.
Le 'Plan d'action national pour la gestion des maladies rares 2025-2026' approuve conformement a la decision 2885/QD-BYT du 12 septembre 25 du ministere de la Sante montre que le secteur de la sante s'engage a accompagner les organisations nationales et etrangeres tout en unissant ses forces pour les personnes atteintes de maladies rares conformement aux recommandations de l'Organisation mondiale de la sante (OMS) afin que personne ne soit laisse pour compte. Ces signaux montrent l'attention profonde et l'engagement de soutien
Par consequent avec des politiques de soutien et de creation de conditions favorables au diagnostic et au traitement des maladies rares au Vietnam je crois qu'avec les efforts conjoints des agences competentes des experts medicaux et de la communaute des entreprises nous pouvons construire un systeme de sante equitable humain et inclusif augmentant ainsi l'espoir et la qualite de vie des patients atteints de maladies rares.
